预后

预后主要与肝腺瘤并发症（癌变、腺瘤内出血）和肾功能损害相关，现有干预措施能有效延缓或推迟严重并发症和死亡的发生。大多数从儿童期开始治疗的患者，生活质量明显改善，可以正常上学、工作、结婚和生育。

婴儿型患者常在1岁前死于心肺衰竭。早期诊断，尤其是症状前诊断，早期酶替代治疗可显著改善生活质量和延长生存时间。晚发型患者在ERT治疗后，也能明显延长带病生存时间。