治疗

针对各脏器受累情况给予相应的对症处理。

酶替代治疗，即利用基因重组技术体外合成α-Gal A替代体内缺陷的酶，可减少患者细胞内GL3的沉积，减轻肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，进而改善患者的生活质量和预后。主要药物不良反应有输注反应，表现为皮疹、头痛、腹痛、发热，甚至休克等，通常可经对症治疗而有效缓解。妊娠及哺乳期女性患者和合并严重并发症的患者不建议给予酶替代治疗。