肉毒毒素（botulinum toxin，BTX）是G ⁺厌氧芽胞肉毒梭菌在繁殖过程中产生的一种外毒素，依其毒性和抗原性的不同，分为A、B、C1、C2、D、E、F、G八型，不同亚型的氨基酸序列已经明确，具有共同的亚单位结构，提示一种相似的作用机制。其神经毒素的轻链均为锌肽链内切酶，可作用于神经肌肉接头处不同的底物，高度选择地抑制突触前膜乙酰胆碱的释放，使靶肌肉松弛，适应证日趋广泛（表0-1）。其中A型（BTX-A）毒力强、稳定，易于生产、提纯和精制，因而最广泛地用于实验研究及临床。

BTX-A在周围神经系统阻滞所有的胆碱能突触传递，但在神经肌肉接头的作用最强，引起α运动神经元末梢乙酰胆碱释放的阻滞或去同步，这导致随意兴奋和神经电刺激时肌肉兴奋性降低。微小终板电位在肉毒毒素注射后数小时几乎完全消失。

动物及人体试验提示对BTX-A摄取增加的神经末梢是最活跃的，这一性质使得麻痹效应主要影响那些病理性过度活动的肌纤维。BTX-A肌肉注射后运动神经元有放电频率的变化，但轴索传导不受影响。BTX不影响神经递质的合成或储存，不能通过血-脑屏障。BTX-A对乙酰胆碱量子性释放的阻滞作用是短暂、可逆的，一般持续数月。神经肌肉接头的突触乙酰胆碱传递通过关键的突触前蛋白的逆转或轴突末端芽生与同一肌纤维发生新的突触联系得以恢复。